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  • 小白屋送白菜·成立3年赴美IPO,却“可能永远无法盈利”,基因编辑还能诱人多久?


    来源:匿名   时间:2020-01-11 17:34:25





     在国内曾掀起“轩然大波”的基因编辑,近日又被一份招股书激起了一阵浪花。在各路资本、明星创始团队的加持下,这家公司却在招股书中说“未从产品销售中获得收入,也可能永远无法盈利”,这究竟是不是在自掘坟墓?在2018年底,editas medicine在研疗法edit-101的ind申请以受到fda批准进入临床实验。自成立至今,其已在研发方面投入约6000万美元,在增长率变动方面,研发支出相对稳定。
     

    小白屋送白菜·成立3年赴美IPO,却“可能永远无法盈利”,基因编辑还能诱人多久?

    小白屋送白菜,曾在中国引起“巨大轰动”的基因编辑最近被一份招股说明书所激起。最近,beam therapeutics向美国证券交易委员会(sec)提交了纳斯达克上市申请。该公司由“克里斯普·丹尼尔”张峰、刘大卫和基思·朱昂创立。它主要利用单碱基编辑技术来开发精确的基因药物。招股说明书显示,beam therapeutics计划根据贸易代码“beam”筹集1亿美元。

    7个月前,该公司刚刚完成了一轮1.35亿美元的b股融资。在各种资本和明星创始团队的支持下,该公司在其招股说明书中表示,“如果它不能从产品销售中获得收入,它可能永远不会盈利”。这是在自掘坟墓吗?

    必须承认,光束疗法已经够“硬核”了,其产品中使用的核心技术——单基编辑技术(single-base editing technology),曾被评为“2017年科学十大突破”。此外,这三位带来了自己光环的创始团队成员也增加了很多积分。

    张峰出生在石家庄。他是斯坦福大学的化学和生物工程博士,麻省理工学院的终身科学教授。他还是Crispr-CA9基因编辑技术的发明者和最重要的规则制定者之一,也是第一个将Crispr-CA9技术应用于人类细胞的人。此外,目前有两家公司以张峰的名义,即基因编辑农业成对植物和分子诊断技术夏洛克生物科学。

    美国哈佛大学的刘大卫是贝尔德研究所的教授。他的研究团队开发了一个基于crispr/cas9的单碱基编辑器be),有效解决了精确修复致病基因点突变的问题。

    J.马萨诸塞州总医院病理学博士、研究团队副主任keith joung领导团队开发和优化定制基因组编辑的分子工具,使科学家能够以极高的精确度改变活细胞(从果蝇到人类)的dna序列。

    据此前媒体报道,刘大卫实验室开发了几个dna碱基编辑器平台,张峰团队也开发了rna碱基编辑器平台。波束疗法的核心技术就是基于这两个科学突破。

    说到张峰和基思·朱恩,更有趣的是,波束疗法并不是他们在美国经营的第一家上市公司。2016年初,张峰将其共同创立的editas medicine引入纳斯达克市场。基思·朱恩(j. keith joung)是editas medicine的创始人之一,该公司成为第一个进入纳斯达克市场的基因编辑单位。2018年底,editas medicine正在研究edit-101的ind应用,以获得fda批准进入临床试验。

    去年,editas medicine实际上通过合同伙伴关系收购了beam的一部分,但BEAM Therapeutics首席执行官约翰·埃文斯表示,两家公司并没有形成竞争关系。

    然而,受到市场和资本高度重视的“商业化”对于波束疗法来说可能有些尴尬。

    Beam therapeutics在其招股说明书中写道:“自成立以来,我们遭受了巨大的运营损失。”数据显示,从2017年1月25日(成立之日)至2017年12月31日,公司净亏损800万美元。2018年,亏损再次扩大至1.167亿美元。截至2019年6月30日,波束疗法已累计亏损1.562亿美元。

    然而,就研发投资而言,波束疗法仍然价值不菲。自成立以来,它已在研发方面投资约6000万美元。就增长率变化而言,研发支出相对稳定。

    波束疗法认为损失会持续下去。该公司表示,“仍将把全部精力投入研发”,并预测“净亏损可能会因季度而大幅波动”。

    梁疗法对研发和市场化持谨慎态度,招股说明书中长达70页的“风险提示”也足以说明问题。有人提到,它的所有研究项目仍处于临床前或研究阶段,失败的风险极高。在证明其有能力启动或成功完成大规模关键临床试验、获得市场批准和生产具有商业收入的药物之前,它将面临巨大风险。

    尽管beam therapy有12条产品线,但其中大部分都处于研究或先导化合物优化阶段,并且没有候选产品在人体临床试验中得到评估。目前,还没有涉及与束治疗技术类似的基本编辑技术的临床试验。波束疗法有点像“没有稻草就不能做砖”。

    基因编辑事故的频繁发生也是悬在头顶的达摩克利斯之剑。在基因医学领域,由于错误编辑患者dna而导致淋巴瘤、白血病或其他功能失调细胞的事故并不少见。"我们不能保证基本的编辑技术不会造成不利的副作用."波束疗法说。

    此外,就新药开发而言,开发可用于治疗患者的新药通常需要10至15年。如此长的时间给波束疗法“翻身”增加了另一个障碍。

    巨额投资和持续亏损是否意味着基因编辑发展历程的结束?张峰和他的团队是否不是这样。

    beam therapy对自己在行业中的项目所创造的医疗价值充满信心。根据招股说明书,它的单碱基编辑技术将使开发一种新型的精确基因药物成为可能。此外,这种药物靶向基因组中的一个碱基,不会导致dna双链断裂。

    从长期应用效果来看,其基因编辑平台也有望实现基因校正以修复位点突变,编辑已知预防或改变疾病风险的基因中自然发生的单碱基突变,通过改变基因调控区实现基因沉默和基因激活,甚至同时对多个基因进行多次编辑。

    目前,束疗法已经成功地证明了电穿孔技术、aav(腺相关病毒,一种常见的人细小病毒)和lnp(脂质纳米粒递送技术)用于小鼠碱基编辑的可行性。

    基于医学领域在基因治疗、基因编辑和传递模式方面取得的临床、监管和制造进展,可以在一定程度上为束流疗法铺平道路和借鉴,加快其临床试验并推进后续批准。

    据估计,射束疗法将在2020年进行临床前试验。如果进展顺利,BEAM Therapeutics将于2021年开始申请临床研究批准。

    与全球基因编辑领域的三家上市公司——sanga mo therapy、horizon discovery group和crispr therapy的代表相比,它们在2018年分别实现了8445.2万美元、7118.6万美元和3197.7万美元的收入,并相继开始商业化,但巨额研发投资仍然成为它们盈利道路上的“绊脚石”。

    根据marketsandmarkets的数据,全球基因组编辑市场(包括crispr、talen和zfn)将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元,复合年增长率为14.5%。

    然而,二级市场对基因编辑的商业前景的态度也继续是有利的。例如,crispr疗法曾经有近50亿美元的市场价值。大多数基因编辑公司仍处于研发阶段,尚未生产成熟的产品。

    在临床试验中,该行业近年来也取得了相对快速的进展。2018年9月,桑加莫治疗基因治疗药物sb-913对粘多糖ⅱ型进行了首次临床试验。结果表明,基因治疗有疗效,32周试验未见副作用。今年年初,有消息称基因编辑药物成功地促进了临床试验。爱丁堡大学的研究人员利用基因技术将人类基因拼接到鸡的dna中,使后者产下的蛋含有大量抗癌蛋白质,可有效用于治疗癌症等疾病。

    在这种情况下,找到“鱼和熊掌”似乎只是时间问题。然而,要解决的伦理问题、要发展的基因编辑技术和长期定价问题都意味着市场可能需要对基因编辑更有耐心。

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